Министерство здравоохранения Казахстана исключило препарат селуметиниб, выпускаемый под торговым названием "Коселуго", из перечня лекарственных средств для лечения орфанных заболеваний. Ранее он применялся для терапии детей с нейрофиброматозом первого типа, передает inbusiness.kz со ссылкой на Интерфакс-Казахстан.
Как сообщили в минздраве в ответе на запрос, решение принято с учётом заключения формулярной комиссии. Специалисты посчитали, что имеющиеся на сегодняшний день клинические данные по препарату не соответствуют необходимому уровню доказательной эффективности по применяемым критериям оценки.
При этом сам нейрофиброматоз первого типа из перечня орфанных заболеваний не исключён.
По данным ведомства на 1 июля 2026 года, в Казахстане под динамическим наблюдением находятся 272 пациента с NF1, из которых 177 — дети. Общественный фонд "Жан Жарыгы", представляющий интересы семей с таким диагнозом, сообщает, что с 2022 года "Коселуго" получают 66 казахстанских детей.
Родители опасаются, что после исключения препарата из государственного перечня регионы столкнутся с трудностями при его дальнейшем финансировании. Самостоятельно оплачивать длительную терапию многие семьи, по словам представителей фонда, не смогут.
Минздрав при этом отмечает, что законодательство позволяет местным исполнительным органам дополнительно обеспечивать отдельные категории граждан лекарствами за счёт местных бюджетов по решениям маслихатов. Однако семьи пациентов хотят получить гарантии, что существующая терапия не будет прервана из-за изменения статуса препарата.
Фонд "Жан Жарыгы" уже направил обращения в правительство, Министерство здравоохранения и ЮНИСЕФ с просьбой сохранить доступ детей к селуметинибу. В организации подчёркивают, что нейрофиброматоз первого типа — генетическое заболевание, которое может сопровождаться развитием опухолей нервной системы, болевым синдромом и другими тяжёлыми осложнениями. По оценке фонда, у детей, уже получающих препарат, родители и врачи наблюдают положительную динамику.
При этом вокруг оценки доказательной базы есть важный международный контекст. Селуметиниб разрешён для лечения определённых пациентов с NF1 в США и Европейском союзе. FDA впервые одобрило Koselugo для детей с симптомными неоперабельными плексиформными нейрофибромами ещё в 2020 году, а позднее показания были расширены.
Европейское агентство по лекарственным средствам также разрешает его применение при симптомных неоперабельных плексиформных нейрофибромах, связанных с NF1. EMA указывает, что в одном из основных исследований уменьшение опухоли как минимум на 20% наблюдалось у 33 из 50 детей, или 66% участников. При этом первоначально европейское разрешение было условным, поскольку объём данных был менее полным, чем обычно требуется, а дальнейшее наблюдение за эффективностью и безопасностью продолжается.
Это не отменяет решения казахстанской формулярной комиссии: разные системы здравоохранения используют собственные процедуры оценки клинической и экономической целесообразности включения лекарства в государственные программы.
До недавней актуализации казахстанский перечень прямо содержал селуметиниб для лечения нейрофиброматоза первого типа.
Минздрав сообщил, что продолжит детально изучать эффективность препарата и формировать дополнительную клиническую аргументацию. Поэтому вопрос о дальнейшем доступе пациентов к "Коселуго" пока окончательно не закрыт.
Для семей главным остаётся практический вопрос: смогут ли 66 детей, уже получающих препарат, продолжить терапию без перерывов после его исключения из государственного перечня.
Читайте по теме:
1500 казахстанцев обратились в чат-бот за бесплатными лекарствами
