Медики из Великобритании, используя генную терапию, вылечили годовалую девочку от неизлечимой и фатальной формы лейкемии.
Ее организм научили пользоваться «чужими» иммунными клетками для защиты от инфекций.
Британские медики заявили о первом в мировой медицинской практике случае излечения от лейкемии с помощью технологий генной терапии, сообщает РИА Новости со ссылкой на журнал Nature.
«Мы планировали начать первые тесты в следующем году, используя группу из 10-12 пациентов-добровольцев. Но когда услышали о девочке, которую не удалось спасти при помощи всех остальных методов, нам удалось получить специальное разрешение на этот опыт. Прошло семь месяцев, и она чувствует себя хорошо», — заявил Васим Касим (Waseem Qasim) из госпиталя на улице Грейт-Ормонд в Лондоне (Великобритания).
Как объясняет Касим, их генная терапия не является постоянным избавлением от лейкемии — она сохраняет пациенту жизнь до тех пор, пока медики не найдут подходящего кандидата на пересадку здорового костного мозга в тело больного.
В данном случае жизнь девочке спас вирус, способный проникать в так называемые Т-клетки, дирижирующие работой всей иммунной системы, и удалять из них гены, которые заставляют эти клетки атаковать организм их будущего реципиента.
Основой этих вирусов стали так называемые TALEN-нуклеазы — особые белковые ферменты, способные вырезать конкретные последовательности ДНК и заменять их на другие наборы генетических «букв». Подобные биологические «редакторы» начали появляться относительно недавно, однако они уже считаются устаревшими в связи с появлением системы CRISPR/Cas9, обладающей большей гибкостью, меньшей подверженностью ошибкам и легким интуитивным принципом работы.
Обработав Т-клетки при помощи этих нуклеаз, британские биологи ввели их в кровь девочки, предварительно уничтожив ее собственные иммунные клетки. Успешное завершение этого эксперимента, рассказывает Nature, стало лишь вторым в истории человечества случаем, когда генная инженерия была успешно использована для борьбы с генетическими дефектами и болезнями.
Первый такой прорыв был совершен в прошлом году, когда биоинженеры из американской компании Sangamo Biosciences успешно применили ретровирус на базе другого геномного «редактора» — так называемых «цинковых пальцев» — для защиты иммунных клеток от вируса ВИЧ. Для этого ученые просто удалили из них те белки и гены, которые вирус иммунодефицита использует для проникновения в них.
Сейчас, по словам авторов этого эксперимента, свыше половины ВИЧ-инфицированных, прошедших эту процедуру, перестали принимать антиретровирусные препараты и при этом не страдать от иммунодефицита.
Этой осенью специалисты Sangamo, выступая на конференции Академии наук США, рассказали о результатах генетических опытов, в рамках которых они избавили нескольких обезьян от гемофилии, вставив в их ДНК на место, как они выразились, «USB-порта, исправленную версию гена фактора свертывания крови IX.
Подобный успех произвел впечатление на руководство национальных институтов здоровья США, чьи чиновники выдали в сентябре разрешение Sangamo на проведение подобных опытов на добровольцах. Эти эксперименты, рассчитывают ученые, начнутся в начале следующего года, когда управление по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (FDA) выдаст разрешение на подобный эксперимент.
