Пациенты с редкими (орфанными) заболеваниями и родители детей с такими диагнозами бьют тревогу, обращаясь за помощью к блогерам и СМИ. Дело в том, что недавно родители таких деток узнали, что с 1 января 2025 года финансирование закупа наиболее дорогостоящих орфанных препаратов будет закреплено за благотворительными фондами. Ассоциация помощи пациентам с орфанными заболеваниями в РК от лица всех пациентов и родителей обратилась к минздраву и к президенту с просьбой пересмотреть данное решение, передает inbusiness.kz.
В ответ на просьбу в минздраве сослались на поручение главы государства от 20 декабря 2023 года, пояснив, что в целях оптимизации финансирования проводится работа по изменению законодательства в части определения критериев для оценки возможности и принятия решения о лечении орфанными препаратами за счет бюджетных средств.
В настоящее время лекарственное обеспечение пациентов с редкими (орфанными) заболеваниями осуществляется из 3 основных источников финансирования:
- республиканский бюджет в рамках гарантированного объема бесплатной медицинской помощи;
- бюджет местных исполнительных органов;
- средства общественного фонда "Қазақстан халкына" и иные источники, не запрещенные законодательством.
"Фонд финансирует приобретение редких, очень дорогих лекарственных средств, которые не обеспечиваются в рамках ГОБМП и в системе обязательного социального медицинского страхования. Они не могут быть приобретены за счет средств других благотворительных организаций, не имеют регистрации в РК и не включены в Казахстанский национальный лекарственный формуляр", – отметили в министерстве.
В ведомстве считают целесообразным осуществить поэтапный перенос финансирования за счет благотворительных средств фонда, ссылаясь при этом на международный опыт. По мнению Ассоциации помощи пациентам с орфанными заболеваниями в РК, подход закупа незарегистрированных лекарственных средств на сегодняшний момент выявляет новые проблемы и риски как для орфанных пациентов, так и для системы здравоохранения. Фонд "Қазақстан халкына" является благотворительной организацией, следовательно, его деятельность полностью зависит от наличия поступлений и пожертвований.
В результате страдает орфанный пациент, так как происходит прерывание курса лечения либо невозможность начать лечение из-за отсутствия своевременного обеспечения требуемыми лекарственными средствами. В таких ситуациях происходит осложнение состояния больного. Несвоевременное обеспечение лекарственными средствами нарушает цикл всей процедуры лечения, что в итоге сводит результаты лечения к нулевому эффекту.
В ассоциации предлагают взять под государственное урегулирование процедуру подачи заявок управлениями здравоохранения о приобретении лекарственных средств, а также процедуру закупа фонда "Қазақстан халкына" лекарственных средств для орфанных пациентов с учетом требований действующего законодательства. Кроме того, требуют создать самостоятельный государственный фонд по оказанию помощи лицам, страдающим орфанными заболеваниями, учредителем которого должно выступать государство в лице министерства здравоохранения.
"Мы просто умрем", или жизнь на волоске
"О том, что планируют передать финансирование приобретения лекарств по орфанным заболеваниям в благотворительные фонды с 1 января 2025-го, мы узнали недавно. Мы начали бить тревогу, потому что хотим предотвратить данную ситуацию. Сегодня мы стабильно бесплатно получаем терапию от государства и уже были спокойны за это. Если нас передадут в благотворительные фонды, то те не смогут нас обеспечивать, тем более нас очень много. Если мы стабильно сейчас получаем терапию, то это не должно прерываться – при перебоях и при остановке приема терапии случится летальный исход", – поделился с inbusiness.kz Самат Рамазанов, гендиректор фонда "Жана өмір".
Самат является самым возрастным пациентом (34 года) с редким заболеванием мукополисахаридоз и с 2013 года получает терапию. Один флакон препарата, жизненно необходимого для Самата, стоит больше одного миллиона тенге. В неделю он получает 7 флаконов – около 8 млн тенге уходит на препарат еженедельно. В год его потребность составляет порядка 340 флаконов. Всего в Казахстане с такой нозологией проживает порядка 90 человек.
Самат Рамазанов работает в одном из научных центров, отучился в университете на режиссера, является казахстанским актером, снимается в фильмах и сериалах. По совместительству выступает в роли клоуна по имени Кроха перед онкобольными детьми. Самат никогда не унывает и ведет активный образ жизни, несмотря на боли. У него сильная деформация костей, болят колени и страдает сердце из-за проблемы с клапаном. Но оптимистический настрой по жизни не дает ему унывать, а придает лишь сил бороться и жить дальше.
Вот и сейчас он активно отстаивает права, чтобы все пациенты с редкими заболеваниями смогли и дальше получать жизненно важные лекарственные препараты.
"Мукополисахаридоз – это очень редкое заболевание, и терапия продлевает жизнь. Благодаря этому мы работаем и ведем полноценную жизнь в обществе. Содержать только одного человека очень дорого, не говоря о таком количестве. Возможно, первый год благотворительные фонды потянут, но потом будет полный хаос, ответственных лиц не найдешь. Честно говоря, мы просто все умрем", – сказал Самат.
Когда жизнь детей зависит от действий минздрава
Екатерина Казакова – мама пациента с мукополисахаридозом II типа. Впервые о страшном недуге сына, Кирилла Казакова, родители узнали рано. Когда ребенку было 1,7 года, уже начали терапию.
"Мы яркие представители того, как важно рано начать терапию. На сегодняшний день мой ребенок практически ничем не отличается от здоровых детей. Сейчас сыну 5 лет – большую часть жизни он получает терапию. У нас 52 капельницы в год, и мы стараемся не пропускать".
По ее словам, при данном заболевании отсутствует определенный гормон и организм сам себя разрушает, а фермент помогает восполнить то, что не производит организм. Болезнь не лечится, ребенок живет за счет того, что получает извне. Отсутствие этой терапии влечет за собой тяжелую инвалидность, лишает ребенка даже права на нормальную смерть. Это очень долгое и мучительное существование, пока сам организм не исчерпает весь свой потенциал.
Терапия тормозит начатые процессы болезни, которые проявились еще до приема лекарственного препарата "Элапраза". Сын Екатерины не отстает в развитии от сверстников, читать начал в 4 года. Капельницу мальчику ставят еженедельно на протяжении 3,5 часа, препарат желательно принимать в один и тот же день недели. Дозы хватает строго на неделю.
Фото из семейного архива
"Мы, конечно, очень благодарны, что государство взяло на себя миссию по обеспечению лекарствами, иначе невозможно. Потому что лекарство очень дорогое и ни одной семье, я думаю, в Казахстане и в мире приобретать не под силу. Должен быть постоянный пересчет в зависимости от веса ребенка – расходы растут в зависимости от взросления и набора веса. Самое важное в терапии – отсутствие пропусков, все должно быть систематично и на постоянной основе. Я переживаю, потому что большую часть жизни наш ребенок находился на препарате, он вне его не жил. Сегодня я вообще не знаю, как поведет себя организм. Обидно то, что если будут перебои с поставками лекарств, и не дай бог отмена, то все наши мучения сызмальства будут насмарку", – грустно говорит Екатерина.
Марал Айдоболова – жительница Астаны. Ее дочь Канат Енлик также страдает мукополисахаридозом (VI тип), недавно, 1 мая, ей исполнилось 13 лет. С 2 лет девочка получает препарат "Наглазим", без которого просто не сможет жить. Для своего возраста Енлик очень маленькая, как первоклашка, рост – 120 см, вес – 23 кг, учится в спецшколе.
Фото из семейного архива
"Мы как услышали эту новость, теперь не спим – переживаем, что в реальности передадут нас в частные благотворительные фонды. Крайне возмущены таким решением минздрава, что решают за нас. Очень бы хотелось, чтобы наши препараты оставили на гособеспечении, потому что это очень дорогостоящие препараты, без которых детям никак. Просим нашего президента, чтобы он решил оставить наши препараты на гособеспечении. Мы не хотим, чтобы вопрос лекарственного обеспечения передавали в фонд "Қазақстан халқына" и в другие. Это очень дорогие препараты, и фонды не потянут этого. Пускать жизнь детей на самотек неправильно", – считает женщина.
В неделю на терапию Енлик уходит пять флаконов препарата "Наглазим". В перерасчете на деньги выходит больше 5 млн тенге.
"Вначале мы не понимали, чем может помочь этот препарат. В первое время он давал аллергию, и мы переставали получать и уже замечали помутнение роговицы у дочери. А как получаем, роговицы светлеют. После получения системы Енлик становится более активной", – добавила Марал Айдоболова.
У Егора Тюлькина, проживающего в г. Балхаше Карагандинской области, мукополисахаридоз I типа, синдром Гурлера. Он самый сложный среди всех типов этой болезни. Препарат "Альдуразим" получает с 2013 года.
Как отмечает мама Егора, Татьяна Шабанова, ребенок нуждается в пожизненном обеспечении необходимыми ферментами, которых не хватает в его организме. Данные ферменты поступают к нему через лекарство "Альдуразим". Мальчик получает препарат через капельницу один раз в неделю. Соответственно, у него не развиваются какие-то последствия, заболевание затормаживается и хуже не становится – препарат поддерживает организм. Если он перестанет его принимать, то начнутся ухудшения вплоть до летального исхода.
"Благотворительные фонды получают деньги от спонсоров. Сегодня они есть, завтра нет. А перебои с лекарствами начнутся. Для наших детей это такой необдуманный шаг, потому что дети благодаря этим лекарствам живут, растут и развиваются. А так у них будет откат в развитии. Моему сыну 6 мая исполнилось 13 лет, и мы с 2013 года свое лекарство получаем стабильно. Господдержка – это стабильность. Министерство здравоохранения нас поддерживает, выделяет деньги. Но мы негативно относимся к вопросу передачи нас в благотворительные фонды, очень прошу этого не делать", – добавила Татьяна Шабанова.
Ранее сообщалось, что с редким заболеванием – с прогрессирующей спинальной мышечной атрофией (СМА) – зарегистрировано 284 казахстанца, половина из которых – дети.
