Два ребенка в России и Казахстане умерли в ходе лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) при помощи препарата Zolgensma, об этом сообщила швейцарская фирма-производитель лекарства Novartis, передает inbusiness.kz со ссылкой на РИА Новости.
Zolgensma считается самым дорогим в мире препаратом, одна доза стоит более двух миллионов долларов.
Как передает Reuters со ссылкой на заявление Novartis смерти зафиксированы из-за острой печеночной недостаточности, наступившей после пяти-шести недель введения препарата методом инфузии.
В России Zolgensma зарегистрировали в конце прошлого года.
Спинальная мышечная атрофия (СМА) – генетическая болезнь, которая проявляется как нарастающая мышечная слабость. У пациента прогрессивно снижается способность мышц к сокращению, что проводит в итоге к нарушению дыхания и глотания. Лечение этого заболевание ограничено снятием симптома и пожизненным приемом дорогих лекарств. По статистике половина детей с этим диагнозом не доживает до двух лет.
До недавнего времени радикальных методов лечения СМА не было. Эффект продемонстрировала только генная терапия. Единственная доза препарата Zolgensma заменяет отсутствующий или дефектный ген на его функциональную копию.
Ранее фонд "Қазақстан халқына", корпоративный фонд "University Medical Center" и биофармацевтическая компания Novartis подготовили трехстороний котракт на поставку незарегистрированного в Казахстане препарата Zolgensma и на организацию обучения врачей для использования препарата. Экспертным комитетом Фонда было рекомендовано преобретение препарата для 4 детей - пациентов с орфанными заболеваниями в соответствии с заявкой пациентской организации "Өмірге сен".
