Японские ученые из Mie University Graduate School of Medicine впервые продемонстрировав возможность удаления лишней 21-й хромосомы с помощью технологии CRISPR-Cas9, передает inbusiness.kz со ссылкой на planet-today.
Синдром Дауна развивается из-за присутствия третьей копии 21-й хромосомы в клетках человека. Традиционно лечение этого заболевания ограничивается симптоматической поддержкой, но исследователи под руководством Рётаро Хашизуме предложили новый подход: с помощью генетических "ножниц" CRISPR-Cas9 они смогли целенаправленно устранить избыточную хромосому из клеток, полученных из стволовых клеток и клеток кожи.
Ученым удалось удалить лишнюю хромосому из клеток без значительных повреждений других генов и восстановить нормальную работу клеток после этой процедуры.
Также они разработали стратегию, позволяющую проводить коррекцию не только в стволовых, но и в дифференцированных (зрелых) клетках.
Исследование показало, что временное подавление механизмов клеточного ответа на повреждение ДНК повышает эффективность удаления хромосомы. Это может помочь в будущем разработать безопасные методы коррекции генетических аномалий.
Но технология пока не готова к клиническому применению и требуется дополнительная проверка безопасности метода, поскольку любые манипуляции с генами могут приводить к непредсказуемым последствиям.
Читайте по теме:
Тест для диагностики синдрома Дауна с точностью 99% впервые внедрен в Казахстане
